​「新藥問與答」是於2016年8月的脊髓肌肉萎縮症會員交流會由會員提問的問題，答案巴赫教授 (Prof. John R. Bach) 和斯沃博達教授(Prof. Kathryn J. Swoboda) 提出，並不代表本會立場。         

                                                                       

問題一：香港SMA學童何時有藥可試？

​

問題二：預計藥物推出及普及時間？

​

問題三：除了藥物，有甚麼其他治療方案？

​

問題四：​隨著年紀增加，SMA病者身體會變差。​藥物的作用是令其逆轉？變正常人或其他效用？

​

問題五：有甚麼最新的藥物治療SMA?

​

問題六：SMA病人平均壽命幾多歲？

​

問題七：SMA遺傳下一代的機率多少？

​

問題八：如何最有效維持機能？

​

問題九：使用呼吸機的病童是否也可於未來的藥物治療得到幫助從而不再需要呼吸機？

​

問題十：現在的技術是否已有把握改善病情？

​

問題十一：為何香港沒有較大規模的藥物測試試驗？

​

問題十二： SMNRX 藥物於第三次試驗後結果如何？會有第四、五段試驗嗎？如何可參加藥物試驗計劃？我孩子四、五歲，是試驗計劃對象嗎？

​

以下片段為專家解答：